北京醫藥行業協會
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北京醫藥行業協會信息周報
 

 

2019.10.18業大勢

 

藥業論道

 

2019年版國家醫保藥品目錄數據觀察及影響預判

2019年版國家醫保藥品目錄調整開創了多個“首次”。國家醫保部門通過不斷創新工作機制,推動動態調整機制進一步完善,醫療保障待遇清單管理制度相關事項進一步明確,此前系列工作部署進一步落實。

相關制度創新與落實

動態調整機制建設基礎逐步夯實,但仍待完善

此次醫保藥品目錄調整是國家醫保局成立后對醫保藥品目錄進行的首次全面調整,也是自2000年第一版醫保藥品目錄發布以來,對原有醫保藥品目錄進行的一次全面梳理,這為日后建立常態化、規范化的動態調整機制打下了良好的基礎。

動態調整的組織機制不斷完善。此次醫保藥品目錄調整工作,首次新增測算專家和談判專家,分別負責從醫保基金影響、藥物經濟性兩方面對談判藥品提出評估意見,以及與談判藥品企業進行現場談判,提升醫保藥品目錄調整的專業化。同時,依托評審基礎數據庫、醫保用藥咨詢調查,對備選藥品進行投票,制定全國統一的醫保藥品編碼等工作機制,為醫保藥品目錄動態調整提供了更完善的支撐。

退出機制進一步建立和完善。此前調出醫保藥品目錄的藥品一般為藥品監管部門禁止生產、銷售和使用的藥品,而此次醫保藥品目錄調整設定了嚴格的專家評審程序,對臨床價值不高、濫用明顯、有可替代的品種,經專家論證后調出。

建立臨床用藥需求及反饋機制。2019年版醫保藥品目錄的出臺,建立在充分開展醫保用藥咨詢調查,公開、廣泛了解臨床用藥需求的基礎上,旨在確保醫保藥品目錄調整的基礎更廣泛、更科學、更扎實。

在取得成效的同時也應該看到,醫保藥品目錄動態調整仍待漸序推進。此次醫保藥品目錄調整距離上一次調整僅隔兩年,比過去已是很大進步。但同時也應該看到,醫保藥品目錄動態調整仍待加速構建起符合標準的“救命藥”納入機制,以更好滿足患者用藥需求。

地方權限進一步規范,地方特色藥仍有調整余地

國家醫保局、人社部印發的《〈國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄〉的通知》(以下簡稱《通知》)明確,各地不得自行制定目錄或用變通的方法增加目錄內藥品,也不得自行調整目錄內藥品的限定支付范圍。對于原省級藥品目錄內按規定調增的乙類藥品,應在3年內逐步消化。消化過程中,各省應優先將納入國家重點監控范圍的藥品調整出支付范圍。

2019年版醫保藥品目錄中的中藥飲片、各省(區、市)調整的民族藥品和醫院制劑的支付管理辦法由省級醫療保障部門自行制定。對于中藥飲片,采用準入法管理,地方可根據本地實際按程序增補;對于民族藥,延續《關于完善國家基本藥物制度的意見》的要求,即“原則上各地不增補藥品,少數民族地區可增補少量民族藥”,少量民族藥可以作為基本藥物補充進入醫保藥品目錄;對于經省級藥品監管部門批準的治療性醫院制劑,可納入本省(區、市)基金支付范圍的醫院制劑目錄,并按照有關規定限于特定醫療機構使用。

醫保藥品目錄調整產生的影響

產業層面:創新藥與中藥長期向好,臨床價值不高藥物市場壓縮

創新藥市場增長可期。談判準入藥品目錄數倍擴大,有助于進一步改善醫保藥品結構,推動更多的創新藥納入醫保藥品目錄,為創新藥拓展市場空間,并通過“以價換量”提升創新藥市場份額。伴隨醫保動態調整機制的形成,創新藥將更容易進入醫保藥品目錄,這將激勵企業加大創新研發投入。

促進中藥飲片行業健康發展。2019年版醫保藥品目錄調整,對中藥飲片采用準入管理且規定國家醫保藥品目錄的調整對象僅限按國家藥品標準炮制的中藥飲片。新的管理方式將進一步提升中藥飲片行業標準,長期來看,對炮制工藝水平高的企業將產生有利影響,部分中小企業將面臨生存危機。同時,國家醫保局進一步強調,要規范中成藥和中藥飲片領域的醫師處方行為,進一步落實保障中藥合理用藥安全性,進而從用藥端促進中藥飲片行業規范化發展。

臨床價值不高藥物市場空間被壓縮。第一批國家重點監控合理用藥的20個藥品被全部調出2019年版醫保藥品目錄,預計相關藥品的銷量將呈斷崖式下跌,這將促進相關企業加大力度調整戰略布局。同時,2019年版醫保藥品目錄對部分藥品限定了支付范圍,對部分主要用于門診治療的藥品限定門診和個人賬戶支付,支付范圍的限定更加精準和嚴格,抗生素、營養制劑、中藥注射劑等容易濫用藥品的醫保支付限定進一步加強,這類藥物的市場增長將面臨較大挑戰。

醫保層面:提高醫保資金使用效益和管理水平

醫保利用效率進一步提升。本次醫保藥品目錄調整一方面將臨床價值不高、濫用明顯的藥品調出,減少了醫保的過度支出和浪費;另一方面新增臨床緊缺、用藥負擔重的藥品,增加甲類藥品、醫保完全支付的藥品數量,提高了醫保的利用效率和參保人員的醫療保障水平。同時與“4+7”帶量采購政策聯動實施,伴隨著藥品品種和城市范圍的擴大,以量換價使藥價進一步降低,有利于整體提高醫保的有效支出。

醫保支付管理進一步規范。《通知》強調,各省級醫療保障部門和人力資源社會保障部門要加強指導,做好統籌協調,逐步推進省域范圍內醫療保險、工傷保險和生育保險藥品管理政策趨向統一。各統籌地區醫療保障部門應在省級醫療保障部門的指導下,根據醫保基金的負擔能力和管理要求,制定醫保藥品目錄甲乙類藥品相應的支付辦法。對規定有限定支付范圍的藥品,要制定審核支付細則,并加強臨床依據的核查。

醫保公平性進一步提升。對地方決策權進行限制將有利于醫保基金的統籌安排,增強醫保的公平性。中藥飲片由排除法改為準入法之后,在一定程度上使不同地區的保障范圍相對統一,提升了保障政策的公平性。

病患層面:以更低價格用上好藥

醫療負擔降低與治療效果提升相協同。此次醫保藥品目錄調整,將臨床價值不高、濫用明顯、有更好替代的藥品調出,新增臨床緊缺、用藥負擔重的藥品,既減少了患者的無效治療和過度醫療,又提高了患者的治療效果和治愈率,從而達到既能降低患者的醫療負擔,又能提高其生活質量的目的。

談判藥品降低價格與增加臨床使用相協同。此次確定的128個擬談判藥品,基本為臨床價值高但價格昂貴或對醫保基金影響較大的專利獨家品種,通過談判將大幅降低其價格。伴隨國家談判藥品優惠政策進一步落實,談判藥品由于實行單獨核算,不計入藥占比,將使醫療機構能夠放心用藥,保障談判藥品的臨床使用。

在國家大力鼓勵研發創新的當下,醫藥行業已經開始向創新轉型。相信未來醫保藥品目錄調整會遵循小步動態調整的原則,做好臨床急需且具有突出社會效益與經濟效益的藥品納入工作,使其盡快服務于提高醫保基金使用效率、降低群眾醫藥費用負擔的目標,以最快速度、最大限度惠及民生,助力醫藥科技創新向良性循環轉變。

(信息來源:中國醫藥報)Top

 

全國集采后,跨國藥企渠道下沉與本土初創企業合作開發新藥成趨勢

2019年,“4+7”帶量采購政策持續推進,由原來的“4+7”試點城市逐漸推向全國,在影響本土藥企的同時,也對跨國藥企產生了重大影響。在4+7政策落地后跨國藥企一二線城市的市場會進一步萎縮,必須為過期原研藥找到新的渠道和市場,下沉到三四五線城市則是一個選擇。

因此,原本“高大上”的外資藥企也需要下沉渠道,“下基層”去到三四五線城市。過去跨國企業大部分營銷能力包括目標群體都集中在一、二線城市大醫院。近幾年,尤其是“4+7”前后,跨國藥企調整營銷戰略,加速對廣域市場的進攻。

調整營銷戰略,進攻廣域市場

賽諾菲在2012年設立基層醫療事業部以加強在縣域城市的銷售推廣,拓展基層市場,而“4+7”落地實施后,賽諾菲將通過在縣域市場和社區衛生中心的實力,為賽諾菲增加額外銷售量。

輝瑞在過去幾年通過降低產品售價以提高藥品可及性。在立普妥帶量采購落標之后,立普妥所在的心血管團隊人數不降反增,擴崗2000人,主要推廣方向便是下沉到民營醫院和鄉鎮。

默克則盯上了中國發達的電商體系,將其生命科學業務搬上了阿里巴巴B2B平臺1688。據悉,未來,在該生命科學旗艦店上線的產品將不限于生命科學領域,還會包括默克集團的其他產品。

4+7”全國推廣,讓一些跨國藥企自建隊伍下沉渠道之外,還有一些跨國藥企剝離資產以免產品影響業績。

近日,諾華集團下屬公司與九洲藥業簽訂了轉讓協議,擬轉讓剝離技術與藥品開發資產后的蘇州諾華100%股權。

7月份,復星醫藥發布公告稱,GSK與公司簽訂了協議,擬向復星醫藥出售葛蘭素史克制藥(蘇州)有限公司100%股權。

4月,億騰醫藥發布公告稱,禮來制藥將向億騰醫藥出售旗下抗生素產品希刻勞和穩可信在中國內地的權利,以及位于蘇州的希刻勞生產工廠。

轉戰創新研發,加快新藥上市

跨國藥企不僅渠道下沉,在中國的研發戰略也在轉型:2017年以來中國研發中心裁減人員甚至撤銷的消息卻不斷傳出,跨國藥企從自己的研發部門大包大攬轉向與外部合作研發,過往獨立的研發機構開始削減投入,加大了與本土藥企在研發上的合作力度。例如派格、開拓藥業與輝瑞,華領醫藥與羅氏,再鼎醫藥與賽諾菲,禮來制藥與信達生物都達成過合作開發協議。

首要原因,中國巨大的市場規模與較大的臨床需求是跨國公司加快本土化研發的重要前提。其次是,本土小型生物公司的靈活性、決策效率與創新動力也是吸引跨國大藥企的主要原因。再有,新藥研發的資金和時間成本都在逐年攀升,通過與本土企業合作的形式,這些風險得以平攤。制藥公司在中國支付的科研費用只相當于發達地區的1/41/5,臨床試驗費用要比在歐美國家低30%左右。中國大量的患者樣本也會讓臨床試驗中樣本采集非常便捷,并且統計數據完善。而且,選擇本土企業合作,在后續審批、生產、上市環節都可以享受到“國產化”的政策優惠,減少審批流程,縮短藥品上市時間。

以輝瑞為例,201612月,輝瑞授權蘇州派格生物醫藥開發適合中國患者的糖尿病領域葡萄糖激酶激活劑(GKA)類藥物,由后者負責這類藥物在中國的所有研發、臨床注冊、藥品生產等工作。

2018年初,輝瑞將一款腫瘤抗體新藥的全球權益授權給了蘇州開拓藥業股份有限公司。根據協議,開拓藥業將擁有在全球范圍內獨家開發、生產和商業化該藥的權利。

輝瑞的兩次授權相比較,開拓藥業的全球相關權益的合作顯然更加深入,不僅是一款腫瘤抗體新藥,而且擁有獨家開發、生產和商業化該藥的權利。在輝瑞的研發序列中,那些適合中國的疾病譜、具有較大的臨床需求、并處于早期研發階段的產品,會被優先選擇與本土創新企業進行合作。

其實拋開外在表象不談,核心還是跨國藥企營銷成本較高,一旦大批藥品定價下降,就無法承擔巨大的推廣費用,因此要么外包,要么與國內企業合作成為必由之路!而大批國內企業不甘心只成為一個推廣商,所以共同開發,聯合開發,共享權益將會成為一個必然趨勢!

(信息來源:藥智網)Top

 

政策法規

 

國務院辦公廳關于進一步做好短缺藥品保供穩價工作的意見

《國務院辦公廳關于進一步做好短缺藥品保供穩價工作的意見》近日公布。主要內容如下:

黨中央、國務院高度重視短缺藥品供應保障工作。近年來,我國短缺藥品供應保障不斷加強,取得積極成效,但仍面臨藥品供應和價格監測不夠及時靈敏,藥品采購、使用、儲備以及價格監管等政策有待完善,違法操縱市場抬高價格現象在一些地方仍較突出,部分已出臺措施尚需落實等問題。為進一步做好短缺藥品保供穩價工作,更好保障群眾基本用藥需求,經國務院同意,現提出以下意見。

一、提高監測應對的靈敏度和及時性

(一)加強協同監測。搭建國家短缺藥品多源信息采集平臺,國家短缺藥品供應保障工作會商聯動機制(以下簡稱國家聯動機制)牽頭單位會同工業和信息化、醫療保障、藥品監督管理等各相關部門建立協同監測機制,實現原料藥和制劑在注冊、生產、采購、價格等方面的信息聯通共享,細化可操作的監測和預警標準,實時動態監測預警并定期形成監測報告,加強協同應對。(國家衛生健康委、各相關部門、各省級人民政府負責,201912月底前實施。排在第一位的為牽頭單位,下同)

(二)完善分級應對。省級聯動機制牽頭單位要在規定時限內組織核實監測發現的短缺或不合理漲價線索并根據情況協調應對。省級不能協調解決的,要在規定時限內向國家聯動機制牽頭單位報告。國家聯動機制牽頭單位收到報告或監測發現線索后,要在規定時限內組織核實并根據情況協調應對。國家聯動機制牽頭單位要及時細化完善國家和省級組織核實和應對工作的職責范圍、時限、工作流程等要求。(國家衛生健康委、各相關部門、各省級人民政府分別負責,201912月底前實施。分別負責為有關單位按職責分別牽頭,下同)

(三)實施分類處置。對于部分替代性差、企業生產動力不足、市場供應不穩定的短缺藥品,采取加強小品種藥(短缺藥)集中生產基地建設、完善和落實集中采購政策、強化儲備等方式保障供應。(工業和信息化部、國家醫保局等分別負責)對確定無企業生產或短時期內無法恢復生產的短缺藥品,由國家聯動機制牽頭單位及時會商相關部門和地方,采取促進企業恢復生產、加快藥品注冊審批、組織臨時進口采購等方式保障供應。(國家衛生健康委、工業和信息化部、生態環境部、海關總署、國家藥監局等負責)對因超標排放等環保因素需要停產整治的短缺藥品原料藥或制劑生產線,依法給予合理的生產過渡期。(生態環境部負責)

(四)做好短缺藥品清單管理。國家實行短缺藥品清單管理制度,具體辦法由國家衛生健康委會同國家藥監局等部門制定。國家和省級聯動機制牽頭單位分別會同各成員單位制定國家和省級臨床必需易短缺藥品重點監測清單和短缺藥品清單并動態調整。對清單中的藥品重點監測、動態跟蹤,將市場供應充足、能夠形成有效競爭的藥品適時調出清單。對短缺藥品清單中的藥品,由各相關部門和地方按職責及時做好應對。(國家衛生健康委、各相關部門、各省級人民政府分別負責,201912月底前實施)

(五)實施短缺藥品停產報告。省級聯動機制牽頭單位對省級短缺藥品清單中的藥品進行評估,認為需進行停產報告的,按規定及時報告國家聯動機制牽頭單位。國家聯動機制牽頭單位會同相關部門綜合論證省級上報的藥品和國家短缺藥品清單中的藥品,對確需進行停產報告的短缺藥品,應向社會發布公告并動態調整。藥品上市許可持有人停止生產短缺藥品的,應按照規定向國務院或省級人民政府藥品監督管理部門報告,藥品監督管理部門接到報告后按規定及時通報同級聯動機制牽頭單位。以上具體規定和時限要求由國家聯動機制牽頭單位、國家藥監局按職責分別制定。醫療保障部門應根據既往平臺采購信息,及時向同級聯動機制牽頭單位報告停產對市場供給形勢的影響。衛生健康部門應根據醫療機構既往臨床使用信息,及時研判停產藥品短缺風險。(國家衛生健康委、國家醫保局、國家藥監局分別負責,工業和信息化部等參與,201912月底前實施)

二、加強醫療機構基本藥物配備使用和用藥規范管理

(六)促進基本藥物優先配備使用和合理用藥。通過加強用藥監管和考核、指導督促醫療機構優化用藥目錄和藥品處方集等措施,促進基本藥物優先配備使用,提升基本藥物使用占比,并及時調整國家基本藥物目錄,逐步實現政府辦基層醫療衛生機構、二級公立醫院、三級公立醫院基本藥物配備品種數量占比原則上分別不低于90%80%60%,推動各級醫療機構形成以基本藥物為主導的“1+X”(“1”為國家基本藥物目錄、“X”為非基本藥物,由各地根據實際確定)用藥模式,優化和規范用藥結構。加強醫療機構用藥目錄遴選、采購、使用等全流程管理,推動落實“能口服不肌注、能肌注不輸液”等要求,促進科學合理用藥。(國家衛生健康委、國家中醫藥局負責)

(七)優化醫療機構短缺藥品管理和使用。健全國家、省、市、縣四級短缺藥品監測網絡和信息直報制度,指導推動公立醫療機構制定完善短缺藥品管理規定,細化明確醫療機構短缺藥品分析評估、信息上報等要求。(國家衛生健康委、國家中醫藥局負責,201912月底前實施)指導推動醫療機構合理設置急(搶)救藥等特定藥品庫存警戒線。動態更新臨床短缺藥品替代使用指南,支持相關行業組織對臨床可替代短缺藥品推薦替代品種并動態更新,指導醫療機構規范開展藥品替代使用。支持鼓勵縣域中心醫院加大所需易短缺藥品的儲備力度。(國家衛生健康委、國家中醫藥局負責)鼓勵有條件的地方探索采取有效方式,向社會公開相關醫療機構和社會藥店在售藥品品種,暢通群眾購藥渠道。(各省級人民政府負責)

三、完善短缺藥品采購工作

(八)落實直接掛網采購政策。對于國家和省級短缺藥品清單中的品種,允許企業在省級藥品集中采購平臺上自主報價、直接掛網,醫療機構自主采購。監督指導地方既要完善價格監測和管理,也要避免不合理行政干預。省級醫療保障部門要加強對直接掛網價格的監管,及時收集分析直接掛網實際采購價格相關信息,定期在省級藥品集中采購平臺公布。(國家醫保局負責)

(九)允許醫療機構自主備案采購。對于臨床必需易短缺藥品重點監測清單和短缺藥品清單中的藥品,省級藥品集中采購平臺上無企業掛網或沒有列入本省份集中采購目錄的,醫療機構可提出采購需求,線下搜尋藥品生產企業,并與藥品供應企業直接議價,按照公平原則協商確定采購價格,在省級藥品集中采購平臺自主備案,做到公開透明。醫療保障、衛生健康部門要按職責分別加強對備案采購藥品的采購和使用監管。直接掛網采購和自主備案采購的藥品屬于醫保目錄范圍的,醫療保障部門要及時按規定進行支付。(國家醫保局、國家衛生健康委分別負責)

(十)嚴格藥品采購履約管理。省級醫療保障部門依托省級藥品集中采購平臺,定期監測藥品配送率、采購數量、貨款結算等情況,嚴格藥品購銷合同管理,對企業未按約定配送、供應等行為,及時按合同規定進行懲戒。加大監督和通報力度,推動醫療機構按合同及時結算藥品貨款、醫保基金及時支付藥品費用。(國家醫保局、國家衛生健康委分別負責)短缺藥品配送不得限制配送企業,不受“兩票制”限制。(各省級人民政府負責,商務部、稅務總局、國家醫保局參與)不具備配送經濟性的地區,在沒有藥品配送企業參與競爭的情況下,鼓勵探索由郵政企業開展配送工作。(國家郵政局負責,國家醫保局參與)

四、加大藥品價格監管和執法力度

(十一)加強藥品價格異常情況監測預警。省級醫療保障部門依托省級藥品集中采購平臺,定期監測藥品采購價格變化情況,對價格出現異常波動的,及時了解情況并提示預警,同時報告省級聯動機制牽頭單位。國家醫保局整理并及時向有關部門和地方提示預警重點監測品種信息,預警藥品價格異常波動情況,向市場監管等部門提供價格調查線索和基礎數據,同時報告國家聯動機制牽頭單位。(國家醫保局負責)

(十二)強化藥品價格常態化監管。對于存在價格上漲幅度或頻次異常、區域間價格差異較大、配送情況嚴重不良或連續多次預警等情況的藥品,綜合運用監測預警、成本調查、函詢約談、信息披露、暫停掛網等措施,堅決予以約束。完善藥品價格成本調查工作機制,國家和省級醫療保障部門可根據工作需要實施或委托實施成本調查。(國家醫保局負責)依托藥品集中招標采購工作,建立價格和招標采購信用評價制度,對藥品供應主體的價格和供應行為開展信用評價,并實施相應的激勵懲戒措施。(國家醫保局負責,各相關部門參與)

(十三)加大對原料藥壟斷等違法行為的執法力度。建立市場監管、公安、稅務、藥品監督管理等部門協同聯動工作機制,開展多部門聯合整治,整治結果及時向社會公布。以最嚴的標準依法查處原料藥和制劑領域壟斷、價格違法等行為,堅持從重從快查處;構成犯罪的依法追究刑事責任,堅決處置相關責任人,形成有效震懾。(市場監管總局負責,國家發展改革委、公安部、稅務總局、國家藥監局等參與,201912月底前取得階段性進展并持續推進)

(十四)分類妥善處理一些藥品價格過快上漲問題。對漲價不合理且違法的,依法依規實施處罰;對漲價不合理但尚不構成違法的,約談敦促企業主動糾正,必要時采取公開曝光、中止掛網、失信懲戒等措施。(市場監管總局、國家醫保局分別負責,各相關部門參與)力爭201912月底前,敦促一批企業主動糾正失當價格行為,暫停一批非正常漲價藥品的掛網采購資格,懲戒一批涉嫌價格違法、欺詐騙保或嚴重失信的企業,曝光一批非正常漲價和壟斷典型案例,使藥價過快上漲勢頭得到遏制。(市場監管總局、國家醫保局分別負責,各相關部門參與)

五、完善短缺藥品多層次供應體系

(十五)建立健全短缺藥品常態儲備機制。優化中央和地方醫藥儲備結構,加大短缺藥品儲備力度。充分發揮省級醫藥儲備功能,篩選一批臨床必需、用量不確定且容易發生短缺的藥品納入儲備。(工業和信息化部、各省級人民政府分別負責,財政部等參與,20206月底前實施)明確儲備短缺藥品調用程序,方便醫療機構采購和使用。省級醫藥儲備管理部門應當將短缺藥品儲備品種通報省級聯動機制牽頭單位。發生相關藥品短缺時,根據省級聯動機制牽頭單位意見,按程序進行有償調用。(工業和信息化部、國家衛生健康委分別負責)鼓勵引導大型醫藥流通企業積極履行社會責任,發揮“蓄水池”功能。(商務部、國務院國資委分別負責)鼓勵大型醫藥流通企業對臨床常用的急(搶)救藥等易短缺藥品設定合理庫存警戒線。(國務院國資委負責)

(十六)提升藥品生產供應能力和質量水平。結合藥品供應保障需求和全國布局,2019年再推進2家小品種藥(短缺藥)集中生產基地建設,實現穩定生產供應的小品種藥(短缺藥)增加40種。到2020年,實現100種小品種藥(短缺藥)穩定生產供應。(工業和信息化部負責,國家發展改革委、國家衛生健康委、國家藥監局等參與)運用中央預算內投資等方式,支持短缺藥品供應保障能力提升。(國家發展改革委、工業和信息化部分別負責)通過加大支持和引導力度、推進仿制藥質量和療效一致性評價、完善藥品采購政策等措施,促進醫藥產業提質升級,優化提升藥品生產供應能力和質量。(國家發展改革委、工業和信息化部、國家醫保局、國家藥監局等分別負責)

(十七)增加藥用原料有效供給。推動制劑企業聯合原料藥企業組成供應聯盟,整合上下游優質產業資源,引導原料藥企業向制劑企業直接供應,鼓勵原料藥和制劑一體化生產。(工業和信息化部負責,國家藥監局等參與)落實優化原料藥等登記和審評審批程序相關政策措施,持續深化“放管服”改革,提高原料藥等審評審批效率和水平。(國家藥監局負責)

六、切實加強組織實施

(十八)做好定期報告。國家聯動機制牽頭單位要按照本意見要求建立任務清單。國家聯動機制各成員單位、各省級聯動機制牽頭單位按季度向國家聯動機制牽頭單位報告短缺藥品保供穩價工作進展以及藥品短缺、價格相關監測和應對情況。國家聯動機制牽頭單位按季度將國家各相關部門、各省(區、市)短缺藥品保供穩價工作情況以及藥品短缺、價格相關監測和應對情況一并通報各省(區、市)人民政府和國家聯動機制各成員單位,對未按時完成任務或工作不力的地方和部門有關情況要重點通報。(國家衛生健康委、各相關部門、各省級人民政府分別負責,201912月底前實施)

(十九)強化監督問責。對短缺藥品保供穩價相關工作開展不力的地方,及時約談并督促整改。(國家衛生健康委、各相關部門分別負責)各省(區、市)人民政府要加大對本地區短缺藥品保供穩價相關工作的監督和問責力度。(各省級人民政府負責)國家和省級聯動機制牽頭單位每年12月底前分別向國務院和本級人民政府報告履職和工作情況。(國家衛生健康委、各省級人民政府分別負責,各相關部門參與)

(二十)加強宣傳引導。在國家衛生健康委官方網站設立專欄,定期通報短缺藥品保供穩價工作情況,逐步形成合理通報頻次。國家聯動機制牽頭單位原則上每季度至少發布一次短缺藥品保供穩價相關權威信息,引導合理預期。(國家衛生健康委負責,201912月底前實施)建立常態化的輿情監測機制,主動回應社會關切,對不實信息和惡意炒作通過主流媒體等渠道及時回應澄清。(國家衛生健康委、各相關部門分別負責)

(信息來源:國家藥品監督管理局)Top

 

 

 

行業動態

 

最新動向

 

第十一屆中國醫藥企業家科學家投資家大會在京召開

108-10日,由中國醫藥企業管理協會、中國醫藥生物技術協會主辦,中國農工民主黨中央醫療衛生工作委員會/生物技術與藥學工作委員會/青年工作委員會指導,E藥經理人和中國醫療健康產業投資50人論壇(H50)承辦的第十一屆中國醫藥企業家科學家投資家大會暨新中國成立70周年醫藥產業發展成就展,于北京雁棲湖國際會展中心隆重召開。

作為中國醫藥行業規格最高、影響力最強、規模最大的行業盛會,該大會已連續召開十屆。其秉承賦能中國醫藥產業創新升級的使命,凝聚企業家、科學家、投資家,旨在打通政府、企業、技術、資本、臨床等各要素,構建中國最權威的醫藥新產品創新發布平臺,打造中國醫藥產業生態的價值鏈接平臺。

據悉,今年大會規模較往年更為盛大,共吸引近3000名醫藥行業專業人士參與。為期三天的會議中,大會設置了會前會、主題演講、圓桌對話、平行論壇、路演專場等多種形式豐富的內容,同時也設置了“西湖大學·啟思夜話”“2018中國醫藥上市公司競爭力頒獎盛典”“壯麗70年·奮斗新時代新中國醫藥70年慶祝晚會”等特色環節,來自一線的醫藥企業家、科學家、投資家與國家各相關部委領導就當前醫藥行業熱點話題進行了認真交流。

109日進行的主會上,農工黨中央領導、中國醫藥企業管理協會名譽會長于明德、中國科學院院士/西湖大學校長施一公分別就“世界藥物研究進展”“高質量發展:中國醫藥產業70年發展的信心與機會”“中國科技走向:生命科學與生物醫藥為例”進行了主題報告。

在圓桌對話環節,方源資本董事總經理呂明方、恒瑞醫藥董事長孫飄揚、復星國際聯席總裁/復星醫藥董事長陳啟宇就“中國醫藥企業邁向世界級企業之路”展開了激烈討論;匯添富基金醫藥投資總監周睿、科睿唯安亞太區董事總經理劉煜、IQVIA中國區副總裁邵文斌、普華永道中國醫藥與醫療管理咨詢業務主管合伙人徐佳則就“實現高質量發展:從全球產業規律破解中國醫藥企業當前的挑戰”開展了一場智庫對話。

而在當天下午的主論壇上,談論話題則從高屋建瓴的宏觀判斷,轉而變為更為具體的醫藥實戰。從仿制藥質量與療效一致性評價到仿制藥國內藥企與印度藥企之爭,從重點監控藥品臨床使用受限到財政部醫保局聯手對77家藥企財務核查,從港交所新政后的醫藥企業表現到科創板開閘之后的市場預期,從本土藥企的醫藥創新到跨國藥企與本土藥企之間的競合關系……來自上海醫藥、諾和諾德、武田中國、微芯生物等中外藥企近30名來自醫藥行業最前線的一批董事長、總經理,以及來自港交所、北京大學人民醫院等的一批投資專家、醫學專家,針對這些足以影響企業命運的話題,進行了深入的探討。

1010日的科學家論壇中,中國科學院院士、中科院上海藥物研究所研究員陳凱先就“國家“重大新藥創制”專項十年回顧及展望”做了主題報告;E藥經理人研究院則發布了中國醫藥創新企業100強榜單并做了解讀。這是E藥經理人經過四個月模型搭建、數據搜集與整理,從醫藥創新現狀出發,以企業為主體,以硬數據為依托所作出的一份排名,從三個維度四個指標度深度盤點了醫藥產業創新現狀。

在科學家論壇圓桌對話環節,加科思董事長王印祥、歌禮生物董事會主席兼首席執行官吳勁梓、泰諾麥博生物董事長廖化新、貝達藥業董事長丁列明、奧薩藥業董事長徐希平、諾誠健華董事長兼CEO崔霽松等一批兼具科學家身份的生物醫藥創新企業領導者展開了對話。中國醫藥創新產業跨入全球第二梯隊還需補足哪些能力短板?中國醫藥創新生態環境如何完善才能與當前快速發展的創新能力相匹配?這些都是當前中國醫藥創新所必須考慮的問題。

此外,為了大會更加豐富多彩,此次大會還設置了場次眾多的平行論壇、會前會等,例如會前舉辦的第三屆健康投資創新生態大會、西湖大學·啟思夜話、第十屆中國醫藥人力資源發展論壇、中國醫藥市場百人研究會日出東方論壇等。尤其值得一提的是,恰值新中國成立70周年,大會組織方歷時近一年時間策劃,在雁棲湖國家會議中心舉辦了一場新中國成立70周年醫藥產業發展成就展。

1010日當天,大會還特設了三個創新項目路演專場以及“國內醫療行業投融資與合作開發專項研討暨精品項目路演專場”,共有來自全球的超過100個創新項目參與路演。

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2019中國化學制藥行業年度峰會在南昌召開

1010日,由中國化學制藥工業協會、中國醫藥商業協會、中國非處方藥物協會、中國醫藥企業發展促進會等共同主辦的“質量·誠信·品牌”的“2019中國化學制藥行業年度峰會”在江西南昌召開。會議發布了備受化學制藥行業關注的“2019中國化學制藥行業優秀企業和優秀產品品牌”榜單。

北京泰德制藥股份有限公司榮獲該榜單四項獎項。公司入選2019中國化學制藥行業工業企業綜合實力百強,位列第32位,并獲評“2019中國化學制藥行業創新型優秀企業品牌”。

中國化學制藥行業優秀企業及優秀產品品牌榜是行業具有重要影響力的品牌評選,致力于打造行業優秀品牌,強化企業質量意識,在醫藥行業具有極高的關注度和權威性。“2019中國化學制藥行業優秀企業和優秀產品品牌”榜單在企業申報、相關行業協會以及業內專家推薦的基礎上,堅持“客觀、科學、公正”的原則,經品牌推薦專家委員會最終審定而產生。

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健康保健

 

腎為人的先天之本!八項黃金準則防腎病

“身體健康是革命的本錢”,但是,在繁忙的生活中,大家往往是忙于工作,急于應酬,卻忽略了身體健康這塊風水寶地。其實,平時稍加注意,提早預防,健康就在我們身邊。

八項黃金準則防腎病

遵循以下八項黃金準則,可有效減少腎臟疾病患病風險,守護腎臟健康。

1、保持健康的生活方式

生活作息規律,堅持運動的生活方式十分重要。制定適合自己的運動計劃,如快走、慢跑、游泳、騎自行車、打太極拳等,以運動后不感覺疲乏為原則,持之以恒。適當運動可幫助控制血糖,維持血壓達標,降低腎病風險。

2、均衡飲食、保持正常體重

病從口入,預防腎病應注意均衡飲食、保持正常體重。選用新鮮食材、健康的烹飪方式,每人每日鹽攝入量控制在5-6g(大約1茶匙食鹽),限制含鹽、防腐劑、添加劑多的加工食品。肥胖與腎病密切相關,尤其要注意避免腹型肥胖。

3、保證充足的飲水量

身體長期缺水易引起泌尿系感染、腎結石等,科學飲水有助于預防腎病。建議成年人每日飲水量1500-1700毫升,優先選擇白開水或淡茶水。天氣炎熱、運動量大、出汗多,以及腎結石患者應增加飲水量。全天飲水量平均分布,避免短時間內連續大量飲水。但要注意,對已合并嚴重腎功能受損、重度水腫、心衰等疾病的患者,應限制飲水量。

4、戒煙及限酒

煙草中的有害物質可通過損傷腎臟細胞、損害腎小管功能、影響腎臟血流動力學引起腎功能下降,并呈劑量依賴性。對已患有慢性腎臟病的患者來說,吸煙可顯著增加心血管及非心血管事件并發癥的風險和死亡率。長期大量飲酒也是急性腎損傷的危險因素,還可導致血尿酸增高、痛風、肌酸激酶增高等。

5、不盲目用藥,警惕藥物交互作用

藥物性腎損傷是引起急性腎損傷的重要原因,老年人因腎臟灌注下降、藥物排泄和腎小管損傷修復功能減退,合并高血壓、糖尿病和心腦血管疾病等,是藥物性腎損傷的高危人群。引起腎損傷最常見的藥物有非甾體抗炎藥、氨基糖甙類抗生素、造影劑、含有馬兜鈴酸的中草藥等,以上藥物均應在醫師的指導下應用,并避免長期大量服用。

6、控制好血糖、血脂、血尿酸水平

糖尿病已成為我國城市居民中導致慢性腎臟病的首要病因。定期監測血糖、血脂、血尿酸十分重要,長期控制好這幾項指標,可有效降低或延緩慢性腎臟病的發生和進展。建議患有這些疾病的患者定期檢查尿常規、尿微量白蛋白等。一旦出現尿中泡沫增多、水腫等癥狀,應及時到腎內科就診。

7、監測血壓

高血壓腎損害是高血壓造成的腎臟結構和功能損害,是終末期腎病的重要病因之一。血壓在130/80-139/89mmHg即要警惕前期高血壓,要注意改善生活方式,積極控制血壓。若血壓持續升高超過140/90mmHg,建議開始藥物治療。合并蛋白尿的患者應盡量將血壓控制在130/80mmHg以下,并監測尿蛋白和腎功能變化。

8、定期體檢

定期體檢可有效發現腎臟早期損害,建議體檢中包含尿常規、腎功能、腎臟超聲等項目。對患有高血壓、糖尿病、高血脂、高尿酸血癥、痛風、心腦血管疾病、肥胖、睡眠呼吸暫停等腎臟病高危風險的患者,要定期到醫院檢測以上項目,必要時進行尿微量白蛋白/肌酐比值、腎小管功能、腎血管超聲和眼底檢查等。

警惕!腎臟發出的五個求救信號

1、尿量變化

正常人每天排尿10002000毫升,平均1500毫升,無論是尿量變多還是變少,都可能是腎臟疾病的表現。特別是正常人夜尿很少,如果發現夜里要起來好幾回,而睡前喝的水并不多,更要警惕腎臟病變。

2、尿性狀改變

正常人的尿色是透明的淺黃色,如果喝水少或清晨第一次排尿,顏色稍深。如果尿色發紅,或者尿中泡沫多,要注意去腎內科檢查。

3、水腫

腎臟是人體代謝水的器官,腎不好,水就會蓄積。有的人早上起來發現眼皮浮腫,或者雙腳、雙腿浮腫,都要考慮腎臟的問題。

4、惡心、嘔吐等消化道癥狀

腎臟病發展到終末期,會影響胃腸道功能,導致惡心、嘔吐、食欲不振等癥狀,因此有了這些表現,除了看消化科,還要注意排除腎臟病。

5、皮膚瘙癢

終末期的腎病患者,由于體內的尿素不能經尿液排出,會通過皮膚排泄,由此刺激皮膚;另外,身體內積累的毒素會導致周圍神經病變,也會引起皮膚瘙癢。

抖抖腎,就能補腎氣

從中醫角度來看,腎主骨生髓,腎氣通于腦氣,腎精充足,腦力才能充沛。而腎氣消耗過多,會導致人體易失眠、疲勞、感冒等。此時,建議通過“抖腎”的方法補益腎氣,恢復體力和精力。

所謂“抖腎”,就是用抖動的方式來刺激腎俞穴。具體方法是:雙手握拳,拳心虛空,貼在腎俞位置(腰眼部位)后,做踮腳跳動,腳尖不離地。同時,雙拳也不動,全身隨著身體抖動,直至腰部輕微發熱為止。

這個抖腎養生法的好處在于,通過抖動使內臟運動,增強全身氣血流通;雙拳按摩腎俞,能激發腎氣,起到補腎的作用。在過去,這種運動被譽為中醫里的“金匱腎氣丸”,對腎虛、慢性腰肌勞損的人群非常實用。

不健康素食傷腎臟

很多人堅信,素食蛋白質含量低,因此吃素有助護腎。然而,《美國腎病學會臨床雜志》刊登一項研究發現,吃素也大有講究。吃健康素食可保護腎臟減少腎病,但是高淀粉多糖的不健康素食反而會增加腎臟損傷風險。

美國約翰·霍普金斯大學公共衛生學院研究員凱西·雷博茲博士及其研究小組對14686名中年參試者展開飲食習慣和腎臟功能關聯研究。其中一半參試者接受了至少24年的跟蹤調查,其間共發現慢性腎病4343例。對比分析結果顯示,與很少吃健康素食的人相比,堅持健康素食的參試者罹患腎病的風險降低14%;與很少吃不健康素食的人群相比,經常吃不健康素食的參試者罹患腎病風險高出11%。研究人員表示,健康素食(尤其是果蔬)有益腎臟清除體內毒素,對腎臟產生的負荷遠遠小于富含酸性物質的肉食。

這項研究結果表明,少吃肉食,多吃健康素食,有益保護腎臟,有效降低腎功能受損和腎病風險。健康素食包括:全谷類食物、蘋果、梨和橙子等水果,西蘭花等深色綠葉蔬菜,堅果和豆類食物等。不健康素食主要包括:土豆等高淀粉食物、果汁(而非水果)、含糖飲料以及糖果、蛋糕和巧克力等高糖食物。

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商務發展

 

2019年9月中國1類新藥臨床動態

1類化藥臨床審批概況

20199月,共有7個中國1類化藥獲得國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)的臨床試驗默示許可。

1、鹽酸美氟尼酮片

鹽酸美氟尼酮由廣州南鑫藥業和中南大學合作開發,是一種轉化生長因子β1抑制劑。20196月向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(化藥1類)。20199月獲得臨床試驗默示許可,用于治療糖尿病性腎病。

2XY03-EA

XY03-EA由石家莊以嶺藥業研發,20197月向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交臨床試驗申請(化藥1類)。20199月獲得臨床試驗默示許可,用于治療輕中度急性缺血性腦卒中。

3509膠囊

509膠囊由武漢恒信源藥業研發,20197月向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(化藥1類),20199月獲得臨床試驗默示許可,用于治療惡性腫瘤(具體類別待定)。

4CX1440膠囊

CX1440由杭州澳津生物醫藥技術有限公司和杭州三因泰醫藥科技有限公司研發,20197月,國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)受理本品的臨床試驗申請(化藥1類)。20199月,獲得臨床試驗默示許可,擬用于治療B細胞惡性腫瘤。

5QF-036

QF-036由江西青峰藥業研發,于20197月向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交臨床試驗申請(化藥1類)。20199月獲得臨床試驗默示許可,擬與其他抗HIV藥物聯合使用,用于既往接受過或未接受過抗HIV治療的HIV-1感染患者。

6、富馬酸奧比特嗪腸溶微丸膠囊

富馬酸奧比特嗪由深圳市真興醫藥研發,于20197月向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(化藥1類)。20199月獲得臨床試驗默示許可,用于治療肝癌、腎癌等實體瘤。

富馬酸奧比特嗪能特異性的激活腫瘤細胞凋亡信號轉導通路關鍵酶原半胱天冬蛋白酶-3酶源(pro-caspase-3),活化為腫瘤凋亡關鍵執行分子半胱天冬酶-3caspase-3),從而導致腫瘤細胞快速死亡。

7JAB-3312膠囊

JAB-3312是加科思自主研發設計開發、具有全球知識產權的小分子口服抗腫瘤藥,201973日獲得美國FDA新藥臨床試驗許可。它可以阻斷KRAS-MAPK信號通路,用于治療非小細胞肺癌、結直腸癌及胰腺癌等實體瘤。

JAB-331220197月由北京加科思新藥研發有限公司向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(化藥1類)。20199月獲得臨床試驗默示許可,將用于治療攜帶KRAS G12突變、BRAF Class3NF1LoF、以及RTK突變、擴增或重排等基因型異常的實體瘤患者,包括但不限于非小細胞肺癌、結直腸癌、胰腺癌、食管鱗癌、頭頸部鱗癌。同時JAB-3312單藥或JAB-3312聯合PD-1抗體,也可用于經PD-1/PD-L1抗體治療失敗或耐藥的非小細胞肺癌、結直腸癌、膀胱癌、三陰性乳腺癌患者等。

1類生物藥臨床審批概況

20199月,共有10個中國1類治療用生物制品獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的臨床試驗默示許可。

1MSB0254注射液

MSB0254是邁博斯生物研發的一種新型人源化VEGFR2抗體,能夠拮抗VEGF-AVEGF-C介導的腫瘤相關血管生成,擬用于二線治療胃癌、NSCLCHCCCRC的治療,也可作為PD-1/PD-L1抑制劑(如MSB2311)的重要聯合療法。

20189月,向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(治療用生物用品1類)。20199月,獲得臨床試驗默示許可,擬在臨床試驗中用于治療晚期實體瘤。

交易及融資

20185月,邁博斯生物獲由紅杉資本及禮來亞洲基金投資的2.55億人民幣B輪融資。

201511月,邁博斯生物獲得禮來亞洲基金的1500萬美元A輪融資。

2、全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液

信達生物和南京馴鹿醫療技術有限公司聯合開發的全人源BCMA CAR-T細胞(CT103A)于20196月向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(治療用生物制品1類)。20199月,獲得臨床試驗默示許可,用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。截至2019522日,在11名接受CT103A治療的可評估受試者中,客觀緩解率(ORR)達100%7CR4VGPR),最長隨訪時間8個月。CAR-T在患者體內表現出很好的擴增能力和持久性。所有的患者均接受了CRS評估,CRS2-5天內發生(中位數:2.6天),并在14天內消退。中低劑量組大部分CRS為一到二級,高劑量組觀察到更高級別的CRSCRS常規使用托珠單抗和類固醇治療。值得關注的是,11例可評估患者中包括4例先前接受過鼠源抗BCMA CAR-T治療后復發的患者,其中3例完全緩解(CR),1例非常好的部分緩解(VGPR)。

3STSG-0002

STSG-0002由舒泰神(北京)生物制藥有限公司及其全資子公司三諾佳邑生物技術有限責任公司研發,于20197月向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(治療用生物制品1類)。20199月,獲得臨床試驗默示許可,用于治療慢性乙型肝炎(Chronic Hepatitis B,CHB)。

4TJ004309注射液

TJ-004309TJD5)是天境生物自主研發的人源化抗CD73單克隆抗體。CD73是胞外-5''-核苷酸酶,廣泛表達在基質內皮細胞和腫瘤細胞表面,水解環境中的單磷酸腺苷脫去磷酸基團,在腫瘤環境內產生大量具有抑制免疫功能的腺苷分子。通過結合CD73雙聚體分子的一個全新抗原表位,TJ-004309能夠以非底物競爭的方式有效抑制CD73的酶活反應,降低腺苷的產生,促進T細胞活性及腫瘤抑制效果。

研發里程碑

20199月,獲得臨床試驗默示許可,用于治療晚期實體瘤。

20197月,天境生物向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(治療用生物制品1類)。

20193月,Tracon Pharma在美國開展TJ-004309Atezolizumab聯合治療實體瘤和轉移性癌癥的臨床一期試驗(NCT03835949)。

融資及交易

201811月,TRACON與天境生物達成合作協議,共同在美國及其他北美地區進行臨床開發。

5AK111注射液

AK-111是由中山康方生物醫藥開發的一種靶向IL17的抗體,目前在新西蘭進行臨床一期試驗。

20197月向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(治療用生物制品1類)。20199月獲得臨床試驗默示許可,用于治療中重度斑塊型銀屑病。

6KL-A293注射液

KL-A293是由四川科倫博泰生物醫藥股份有限公司(四川科倫子公司)聯合安源醫藥科技(上海)有限公司研發的一種治療用生物制品,目前處于臨床一期試驗階段。

20197月向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(治療用生物制品1類),20199月獲得臨床試驗默示許可用于治療晚期實體瘤。

7、注射用培干擾素α1b

注射用培干擾素α1b是上海生物制品研究所有限責任公司開發的長效化蛋白藥物,是重組人干擾素α1b的升級版產品。該產品具有廣譜抗病毒、抗腫瘤等活性,可用于治療慢性乙型肝炎、腫瘤、皰疹感染等多種疾病。

20182月,向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(治療用生物制品1類)。并20187月獲得臨床批件,20199月獲得CDE臨床默示許可,用于治療帶狀皰疹。

3SHR-1316注射液

江蘇恒瑞開發的SHR-1316是一種人源化IgG4型單克隆抗體,靶向于程序性死亡配體(PD-L1),目前用于治療小細胞肺癌(SCLC)的研究處于臨床三期。治療食管癌的研究處于臨床二期。

20197月獲得CDE臨床默示許可,SHR-1501聯合SHR-1316用于標準治療失敗的晚期惡性腫瘤患者。20198月獲得臨床試驗默示許可,SHR-1704聯合SHR-1316用于標準治療失敗的晚期惡性腫瘤患者。20199月獲得臨床試驗默示許可,鹽酸伊立替康脂質體聯合SHR-13165-FU用于一線治療晚期食管癌。

9、自體人源脂肪間充質祖細胞注射液

西比曼生物科技(上海)有限公司聯合無錫賽比曼生物科技有限公司研發的自體人源脂肪間充質祖細胞,20197月向國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)遞交了臨床試驗申請(治療用生物制品1類),20199月獲得臨床試驗默示許可,用于治療膝骨關節炎。

10、重組抗人GLP-1受體人源化單克隆抗體注射液

重組抗人GLP-1受體人源化單克隆抗體由杭州鴻運華寧生物醫藥研發,通過激活GLP-1R,調控下游信號通路,提高胰島β細胞的胰島素分泌水平,從而控制血糖,目前在澳大利亞和新西蘭進行臨床二期試驗,用于治療2型糖尿病(T2DM)和肥胖癥。

研發里程碑

20197月向國家藥品監督管理局(NMPA)遞交了臨床試驗申請(治療用生物制品1類),20199月獲得臨床試驗默示許可,用于治療成人肥胖或超重。

20176月,在新西蘭和澳大利亞啟動臨床Ib/II期研究。2018年在美國糖尿病學會第78屆科學年會上公布了最新結果,初步的試驗結果表明該藥耐受性和安全性良好,并且顯示出降血糖作用。

20172月,在中國提交新藥臨床試驗(IND)申請,并于20188月獲得臨床試驗批件。

融資及交易

201412月,鴻運華寧完成4300萬元人民幣A輪融資。

中國1類新藥NDA申請概況

20199月,國家藥品監督管理局(NMPA)藥審中心共承辦了3個中國1類新藥的NDA申請。

1、磷酸依米他韋

磷酸依米他韋是東陽光研發的NS5A抑制劑,2019913日國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)承辦了東陽光藥關于本品的NDA申請。

研發里程碑

2019913日國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)承辦了東陽光藥關于本品的NDA申請。

20187月,評價伏拉瑞韋聯用磷酸依米他韋(±利巴韋林)在基因1型慢性丙型肝炎患者中的療效和安全性Ⅱ期研究(NCT03593447TGDAG-C-2CTR20180186CTR20180159)已在中國啟動,預計完成時間為20195月。至20194月,伏拉瑞韋/依米他韋聯用治療慢性丙型肝炎的III期臨床試驗已在中國正式啟動。

20184月,多中心、單臂、開放、連續給藥,評估磷酸依米他韋膠囊與索磷布韋在慢性丙肝患者中的有效性和安全性的臨床III期研究(CTR20180228PCD-DDAG181PA-16-007)在中國開始。

20177月,多中心、隨機、平行、開放,評估磷酸依米他韋與索非布韋在基因1型慢性丙肝患者中的抗病毒活性和安全性臨床II期試驗(CTR20170624PCDDDAG181PA-16-005NCT03458481)開始在中國招募患者,而于20184月公布的結果顯示其病毒學應答率高達100%

201612月,獲得CFDA頒發的臨床II/III期試驗批件。

20158月,多中心、隨機、雙盲、連續給藥,評估磷酸依米他韋膠囊在慢性丙肝患者中的耐受性、藥動學特性和抗病毒活性臨床Ib研究(CTR20150549)在中國完成受理受試者入組。該研究結果于2017APASL會議公布,結果顯示HCV RNA水平與基線相比,最大下降5.11 log10 IU/ml

201412月,隨機、雙盲、安慰劑對照評估磷酸依米他韋膠囊在健康志愿者中安全性、耐受性和藥代動力學特性臨床I期試驗(CTR20140854)在中國健康志愿者中啟動,并于20151月完成。

20141月,東陽光向CFDA提交臨床試驗申請(化藥1類),并于20141121日獲得臨床試驗批件。

2、注射用卡瑞利珠單抗

卡瑞利珠單抗(SHR-1210)是由江蘇恒瑞研發的一種靶向于程序性細胞死亡因子1PD-1)的人源化單克隆抗體,該藥由江蘇恒瑞有限公司研發,于2019529日獲國家藥品監督管理局(NMPA)批準上市,商品名為艾立妥®,用于治療既往接受過至少二線系統性治療的復發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤(cHL)患者。此外復發或轉移性鼻咽癌、晚期食管癌、晚期肝細胞癌、復發或難治性結外NK/T細胞淋巴瘤(鼻型)、非小細胞肺癌、晚期泌尿系統腫瘤、婦科腫瘤、軟組織肉瘤、胃食管交界癌、轉移性結直腸癌、小細胞肺癌等實體瘤的研究也在進行中。

2019913日國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)承辦了卡瑞利珠單抗的NDA申請,本次申報適應癥為卡瑞利珠單抗單藥二線治療晚期食管鱗癌、卡瑞利珠單抗聯合培美曲塞加卡鉑一線治療晚期或轉移性非鱗癌非小細胞肺癌。

3、西格列他鈉片

西格列他鈉(西格列羧)是深圳微芯生物正在開發的口服選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體(PPAR)激動劑,能夠同時低強度的激活PPARα、γ和δ受體,更有效地抑制由肥胖及炎癥因子激活的CDK5PPARγ的磷酸化,從而選擇性地改變一系列與胰島素增敏相關基因的表達,用于治療2型糖尿病。該產品也在開展治療非酒精性脂肪肝的臨床前研究。20199月國家藥品監督管理局(NMPA,原CFDA)承辦了微芯生物關于本品的NDA申請。

研發里程碑

20199月國家藥品監督管理局(NMPA)承辦了微芯生物關于本品的NDA申請。

20155月,西格列他鈉片治療2型糖尿病患者(n=534)的療效與安全性的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗(NCT02121717CGZ301CTR20131996),在中國完成首例受試者入組。

20149月,西格列他鈉片治療2型糖尿病患者(n=738)的多中心、隨機、雙盲、西格列汀平行對照的III期臨床試驗(NCT02173457CTR20140262CGZ302)在中國完成首例受試者入組。

200412月,西格列羧由深圳微芯生物向CFDA提交的臨床試驗申請(化藥1.1)獲CDE承辦,于20056月獲批臨床,且于20059月完成臨床I期研究。該項I期研究顯示,其在健康志愿者中耐受性良好,使用劑量范圍為單劑量4-96mg,或者兩周多劑量24-48mg

臨床結果

20189月,微芯生物官網研發管線介紹顯示,該產品已完成的臨床前研究和臨床III期試驗結果中,西格列他鈉都表現出與現有TZD類藥物不同的體外活性和體內療效特點,并表現出良好的綜合治療效果及臨床安全性特征。

(信息來源:藥渡)Top

競爭監測

 

投資動向

 

羅氏診斷——鴻美診斷精準診療聯合創新實驗室揭牌

1014日,羅氏診斷生命科學部攜手生物醫學制造企業深圳鴻美診斷技術有限公司,在深圳市大鵬新區深圳國際生物生命科學產業園隆重舉行了羅氏診斷——鴻美診斷精準診療聯合創新實驗室儀式。該實驗室依托羅氏診斷先進醫學檢測技術以及鴻美診斷圍繞幽門螺桿菌(HP)的胃腸道疾病特色診斷項目,旨在實現HP的個體化診斷,共同打造“消化腫瘤精準診療”創新平臺。

鴻美診斷團隊領頭人、2005年諾貝爾生理學或醫學獎得主——巴里·馬歇爾教授,團隊新進成員、因在核酸研究領域的杰出貢獻而獲得1993年諾貝爾生理學或醫學獎的理查·羅伯茨博士,深圳市大鵬新區科技創新和經濟服務局局長段曉偉、深圳市大鵬新區管理委員會副主任劉峰、深圳大學科技處處長文振琨以及羅氏診斷生命科學部總監蘇忠美、鴻美診斷董事長侯志波等共同出席了本次活動。

在揭牌儀式上,羅氏診斷生命科學部總監蘇忠美女士表示,此次共建示范合作實驗室,羅氏診斷將通過提供分子生物學平臺及診斷試劑原料,實現實驗室嚴格的質控及專業的診斷分析,幫助患者確診所感染的HP類型、菌株的致病性及其對抗生素的耐藥信息、癌癥易感性等基因表達,為其個體化治療方案的制定提供依據,實現HP精準治療,避免治療過程中的抗生素濫用,降低藥物不良反應的發生風險,提高治療的成功率,從而預防消化道惡性腫瘤的發生,造福更多的中國患者。

鴻美診斷董事長侯志波表示,羅氏診斷作為全球個體化醫療的領導者,在技術、品牌和規模上都具有優勢,此次合作將不斷拓展鴻美診斷在胃腸道疾病診斷高精度和高技術含量的醫療產品和服務。未來,雙方將持續基于彼此的優勢,共同努力推出符合臨床需求的高質量HP個體化診斷產品和服務,打造消化腫瘤精準診療創新平臺,這必將提高中國患者對HP的知曉度和重視率,助力實現消化腫瘤的早期預防、精準診斷和規范化治療。

(信息來源:生物谷)Top

步長制藥再擴版圖,斥資數億落子天津

近日,山東步長制藥股份有限公司發布《關于控股子公司及全資子公司擬投資設立子公司的進展公告》。

公告披露了步長制藥控股子公司及全資子公司擬投資設立“天津步長健康融資租賃有限公司”,“天津步長醫療科技有限公司”子公司相應的出資配比,股權分配及人事安排的最新進展。

天津步長醫療是由步長制藥子公司浙江步長擬出資5000萬元擬設立,浙江步長占注冊資本的100%,以貨幣認繳方式出資。據2019924日步長制藥發布于上海證券交易所網站的《關于控股子公司設立的全資子公司完成工商登記的公告》披露,其全資子公司天津步長醫療已于近日取得了營業執照,將從事健康醫療科技技術開發、計算機系統集成等相關領域業務。

天津步長租賃是由浙江步長擬出資2154萬美元,丹紅(香港)擬出資750萬美元與擬出資96萬美元的鹽城汮信咨詢管理合伙企業共同擬設,其設立時的注冊資本為3000萬美元,各股東的出資占比為,浙江步長占天津步長租賃注冊資本的71.80%,鹽城汮信咨詢管理合伙企業占天津步長租賃注冊資本的3.20%,丹紅(香港)占天津步長租賃注冊資本的25%,出資方式均為貨幣。其中,鹽城汮信咨詢管理合伙企業主要從事企業管理咨詢、知識產權代理服務、會議及展覽服務、旅游信息咨詢、計算機軟硬件開發等業務。

兩家子公司在人事安排上均設立董事會、董事長、監事、總經理,都不設立監事會,且其組成安排都一致。董事會成員3名,董事長由甲方推薦的董事候選人擔任,法定代表人由董事長擔任。董事會的審議程序及審議事項以《合作協議》約定的浙江步長及子公司審議程序及審議事項為準。設立監事1名,由步長制藥推薦監事候選人,總經理1名。

值得注意的是,天津步長醫療設財務總監1名,由步長制藥推薦財務總監候選人并經天津步長醫療董事會聘任產生,而天津步長租賃卻未提及關于財務方面的任何人事安排。

據公開資料顯示,步長制藥主要產品集中為片劑、膠囊、顆粒、丸劑及口服液等傳統產品,而在山東省,相近經營范圍的公司總注冊資本高達7.17億元,資本在5000萬以上規模的企業共11家,在如此環境下,步長制藥轉型,業務拓展及由北向南布局發展是大勢所趨。

回顧整個事件,由于浙江步長業務開展需要,步長制藥將與浙江步長、丹紅(香港)科技有限公司等其子公司攜手鹽城汮信咨詢管理合伙企業擬設立天津步長健康融資租賃有限公司。

所以是從子公司的主要業務范疇、從擬設地點及合作對象,均為步長制藥后續涉足其他領域奠定了基礎。

在“4+7”帶量采購及相關政策的風口浪尖,此次山東步長制藥于醫療行業再擴版圖,落子天津,拓展了其相關業務鏈,實現了香港至山東業務板塊從南至北一線連通的布局及進一步部署關內的戰略。

(信息來源:億歐)Top

 

賽升藥業擬出資500萬美金在香港設立全資子公司

賽升藥業近日公告稱,公司因業務發展需要,擬使用自有資金500萬美金出資在香港設立全資子公司。

公告顯示,本次在香港設立全資子公司,以香港子公司作為公司未來在國際市場的投資與對外聯絡的窗口,開拓生物技術領域國際投融資活動的平臺,加強公司與國際市場的交流與合作,推動公司海外發展戰略。

(信息來源:新浪醫藥)Top

云南白藥擬7.3億港元認購萬隆控股可換股債券

萬隆控股集團近日公布稱,公司已于1014日與云南白藥集團訂立認購協議,據此,公司已發行(而云南白藥集團認購)本金總額為7.3億港元的可換股債券,認購價等于可換股債券的本金總額。

資料顯示,此次認購前云南白藥持有萬隆控股29.59%股權,為萬隆控股的第一大股東。萬隆控股公告稱此次所募集資金將用于工業大麻和CBD相關的業務發展、研發、投資、收購或其他應用。

(信息來源:新浪醫藥)Top

 

新藥上市

 

國內首個注射用福沙匹坦雙葡甲胺獲批上市

1015日,翰森制藥發布公告稱其附屬公司豪森藥業開發的「注射用福沙匹坦雙葡甲胺」(商品名為:坦能)已獲得藥監局批準上市。

作為臨床急需藥,福沙匹坦雙葡甲胺已被列入中國《第一批鼓勵仿制藥品目錄》中。公告顯示,坦能為國內首個及目前唯一獲批上市的福沙匹坦雙葡甲胺,按照化藥新3類申報,視同通過一致性評價。

福沙匹坦是阿瑞匹坦的前體藥物,能夠在體內迅速發生水解,代謝生成阿瑞匹坦,它也是繼阿瑞匹坦之后又一款用于臨床的NK-1受體拮抗劑,主要用于防治由中等催吐和嚴重催吐抗癌藥在化療(包括大劑量順鉑初始或反復用藥時引起的急性和延遲性惡心和嘔吐。原研廠家為默克,最初于2008/1/10在歐盟獲批,之后又在美國、日本相繼獲批,但目前尚未在我國上市。

(信息來源:醫藥魔方)Top

 

信立泰注射用重組特立帕肽獲批,填補骨科領域空白

1015日,信立泰發布公告稱其收到國家藥品監督管理局核準簽發的“注射用重組特立帕肽”(商品名:欣復泰)《藥品注冊批件》。

注射用重組特立帕肽適用于有骨折高發風險的絕經后婦女骨質疏松癥的治療。骨質疏松癥是以低骨量及骨組織微結構退變為特征的一種全身性骨骼疾病,伴有骨脆性增加,易發生骨折。

特立帕肽是目前唯一已經上市的能調節新骨合成從而增加骨量、改善骨結構的藥物,被公認為治療骨質疏松癥的理想藥物之一。其原研為禮來公司,2002年獲批于美國上市,2011年獲批在國內銷售。欣復泰為國產特立帕肽中第二家上市,將為患者提供更多選擇。

(信息來源:醫藥魔方)Top

 

北京泰德替格瑞洛片ANDA獲FDA批準

1014日,中國生物制藥發布公告稱其子公司北京泰德制藥開發的抗血栓藥「替格瑞洛片」已獲FDAANDA

替格瑞洛是一種新型抗血栓藥,通過可逆性結合到血小板P2Y12 ADP(二磷酸腺苷)受體,取代血小板活化,用于急性冠脈綜合癥患者,減少血栓性心血管事件的發生。替格瑞洛無需經過肝臟代謝活化,具有快速,強效的特點;利用其臨床優勢,已被多個國際治療指南推薦。

(信息來源:醫藥魔方)Top

 

挑戰輝瑞成功!正大天晴再獲首仿

109日,中國生物制藥發布公告,稱其公司控股子公司正大天晴藥業集團股份有限公司開發的治療類風濕性關節炎藥物“枸櫞酸托法替布片”(商品名:泰研)已獲國家藥品監督管理局頒發的藥品注冊批件。

中國生物制藥稱,該產品為國內同品種首家獲批,且率先完成生物等效性研究,按照化藥新4類申報,視同通過一致性評價。

枸櫞酸托法替布是全球首個治療類風濕關節炎的小分子靶向JAK激酶抑制劑。目前,國內市場僅有原研藥在銷售,其原研廠家為輝瑞制藥,輝瑞于20173月獲得原CFDA批準在華上市。但是值得注意的是,輝瑞的原研藥在華價格較為高昂,根據某電商網站,其具體價格為5mg*282090元。

昂貴的售價使該藥物的臨床應用受到一定的局限,而且,本次中國生物制藥在公告也表示,公司研制的枸櫞酸托法替布片上市后,國外藥企壟斷的局面將被打破。中國生物制藥子公司正大天晴也曾表示,國產枸櫞酸托法替布片上市后,將顯著降低患者的治療費用,不過正大天晴至今尚未公布價格。

輝瑞開發的枸櫞酸托法替布片主要適應癥為活動性銀屑病關節炎(PsA)、中重度活動性潰瘍性結腸炎(UC)等等。根據統計,目前全球約有2370RA(類風濕關節炎)患者,其中中國約有400萬患者,且目前中國的RA緩解率與西方國家存在較大差距。

輝瑞枸櫞酸托法替布片自上市以來,全球銷售額不斷攀升,2017年突破10億美元大關,達到13.45億美元,年增長率為45%2018年全球銷售額增長至17.74億美元。可以說,不斷增長的銷售額已經引起了國內眾多廠家的垂涎,當然這也包括有著“首仿王”之稱的中國生物制藥之子公司正大天晴。

事實上,對于正大天晴來說,本次獲批的枸櫞酸托法替布片的競爭對手為之不少,丁香園Insight數據庫顯示,國內有40多家藥企在布局該產品,其中,處于上市申請中的共有12家。但是正大天晴作為第一個獲批該仿制藥的國內企業,將獲得先發優勢,畢竟根據國家知識產權局官網的信息顯示功,輝瑞的原研藥專利于2022年到期,而空出來的份額也將由仿制藥占領。

目前除了正大天晴以外,國內在此領域進行仿制的廠家還包括浙江海正藥業,海正藥業曾于20168月獲得了原CFDA的批準進行臨床試驗,不過此后再也沒有該產品的進一步消息。

可以說,正大天晴本次獲批正當時,畢竟正大天晴此前已經就枸櫞酸托法替布片原研藥在華的專利權在華與輝瑞打了一場官司并且獲勝,而這也為正大天晴能夠拿下首仿,提前上市埋下了伏筆。

(信息來源:新浪醫藥)Top

 

首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液在全國開啟患者治療

渤健公司旗下的我國首個和目前唯一一個獲批的脊髓性肌萎縮癥(以下簡稱SMA)治療藥物諾西那生鈉注射液近日在全國5個城市同步開啟患者治療。首批共計10SMA患者接受了諾西那生鈉注射液第一針輸注治療。

為首批患者提供諾西那生鈉注射液第一針輸注治療的醫院包括:北京大學第一醫院(北京)、復旦大學附屬兒科醫院(上海)、福建醫科大學附屬第一醫院(福州)、浙江大學醫學院附屬兒童醫院(杭州)、吉林大學第一醫院(長春)。這些醫院均為中國SMA診治中心聯盟的成員單位。

諾西那生鈉注射液由國藥控股分銷中心有限公司提供全國分銷配送服務。

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因,新生兒發病率約為1/6000~1/100001,其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力2,患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現,隨著病程的發展,最終影響吞咽和呼吸,嚴重威脅患者生命。

20192月,渤健公司的全球首個SMA治療藥物諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批,用于治療5q SMA5q SMA約占所有SMA病例的95%

2019428日,由中國兒科專家、兒童神經科學專家、成人神經科專家共同倡導的中國SMA診治中心聯盟正式成立,全國25家醫院成為聯盟的首批成員單位。

2019531日,中國初級衛生保健基金會宣布“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項目”正式啟動,為符合項目申請條件的患者提供援助藥物。項目援助藥物由渤健公司捐贈。關于SMA患者援助項目請訪問:jhxs.ilvzhou.com

諾西那生鈉注射液擁有SMA領域最大的臨床研究數據,這些臨床發現支持諾西那生鈉注射液在治療各類型SMA患者中的有效性和安全性,包括運動發育的顯著改善和嬰兒死亡風險的降低,這些改善為以前沒有治療手段的SMA患者群體帶來了新希望。截止2019630日,全球已有超過8400名嬰兒、兒童和成人SMA患者接受了諾西那生鈉注射液的治療。

(信息來源:美通社)Top

 

西安楊森宣布全球首個CD38單克隆抗體靶向藥物兆珂(R)在中國上市

強生公司在華制藥子公司西安楊森制藥有限公司今日宣布,旗下全球首個CD38單克隆抗體靶向藥物兆珂®(達雷妥尤單抗注射液)在中國上市,用于單藥治療復發和難治性多發性骨髓瘤成年患者,患者既往接受過包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑的治療且最后一次治療時出現疾病進展。

西安楊森醫學事務部負責人李濱介紹:“作為國內首個獲批的針對多發性骨髓瘤的CD-38單克隆抗體靶向藥物,兆珂®的顯著療效和安全性已在國際和國內臨床試驗中得到充分證實,為國內復發難治性多發性骨髓瘤患者提供了一項擁有全新作用機制的、安全有效的治療選擇。”

目前,兆珂®已進入中國,覆蓋北京、上海、廣州、杭州等城市。中國癌癥基金會已正式啟動兆珂患者援助項目,幫助患者改善治療現狀,獲得更長的生存時間,提升多發性骨髓瘤患者生活質量。

(信息來源:美通社)Top

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30年來首個新機制抗抑郁藥!強生Spravato鼻噴霧劑在美提交新適應癥申請

強生旗下楊森制藥近日宣布,已向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了抑郁癥藥物SpravatoesketamineCIII鼻噴霧劑的一份補充新藥申請(sNDA),尋求批準Spravato一個新的適應癥,用于有強烈自殺意念的重度抑郁癥(MDD)成人患者,快速減少抑郁癥狀。如果獲得批準,Spravato將成為用于通常被排除在抗抑郁治療研究之外的嚴重疾病患者群體中的首個藥物。

伴有強烈自殺意念的MDD患者構成了一種需要立即干預的精神急癥。雖然目前可用的抗抑郁藥對許多患者都有效,但它們的起效可能需要46周的時間,僅能對那些具有緊迫需求的患者提供有限的益處。與標準的口服治療藥物相比,Spravato通過鼻腔內給藥的方式可提供快速起效的優勢。

Spravato的活性藥物成分為esketamine,這是一種非競爭性和亞型非選擇性活動依賴性N-甲基-D天冬氨酸(NMDA)受體拮抗劑,具有一種全新的獨特作用機制,其作用原理與目前市面上的其他治療抑郁癥的藥物不同。NMDA受體是離子型谷氨酸受體的一個亞型,在神經突觸可塑性和神經元之間的信息交流方面具有關鍵性的作用。在抑郁癥中,據認為阻斷NMDA受體能改善大腦的可塑性、增強突觸連接。

今年3月,Spravato獲美國FDA批準,成為過去30多年來首個具有新作用機制的抗抑郁藥物,該藥適用于:聯合口服抗抑郁藥,用于難治性抑郁癥(TRD)成人患者的治療。之前,FDA已授予Spravato治療TRD患者以及治療伴有緊迫自殺風險的MDD患者的突破性藥物資格。

(信息來源:生物谷)Top

 

FDA批準首款埃博拉病毒快速診斷測試

近日,FDA宣布批準了第一款用于快速診斷埃博拉病毒病(Ebola Virus DiseaseEVD)的試劑盒的上市申請。這款OraSure Technologies公司的OraQuick埃博拉病毒快速抗原檢測試劑盒(The OraQuick Ebola Rapid Antigen Test)適用于已有EVD癥狀的潛在患者,以及疑似因EVD去世的患者尸體,旨在提供一種快速的埃博拉病毒感染診斷,在接觸樣本30分鐘內就能夠顯示陽性或陰性結果。

OraQuick埃博拉病毒快速抗原檢測試劑盒,用于診斷已有EVD癥狀的潛在患者的血液樣品,以及疑似死于EVD的尸體的口部體液。因為處在潛伏期和早期感染期的EVD患者的抗原水平不夠高,該試劑盒不能用于篩查性的檢測。此前,該試劑盒曾被FDA授予突破性器械認定,也曾經在2014年獲得FDA的緊急授權使用(Emergency Use AuthorizationEUA)。

OraQuick埃博拉病毒快速抗原檢測試劑盒使用了稱為“de novo premarket review pathway”的審批程序。這一審批程序用于批準在市場上沒有的創新低風險或中度風險的醫療器械或測試。

(信息來源:藥明康德)Top

 

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Pfenex生物仿制藥獲FDA批準,泰凌醫藥獲中國獨家權益

Pfenex公司近日宣布,美國FDA已批準通過505(b)(2)監管途徑提交的生物類似藥PF708的新藥申請,該藥的參考產品為Forteoteriparatide,特立帕肽)注射劑。與Forteo一樣,FDA已批準PF708用于治療某些骨折高危患者的骨質疏松癥。

PF708Pfenex在監管方面獲得批準的首個產品,標志著該公司新藥研發方面的一個重要里程碑,并進一步驗證了該公司專有的PET技術平臺。

Pfenex正在要求FDA指定PF708作為Forteo的治療等效藥物(“A”級),這將允許PF708在美國許多州自動替代Forteo。為了進一步支持“A”評級,Pfenex正在按照FDA的要求,對PF708Forteo開展一項比較性的人為因素研究。Pfenex預計最早于本月下旬向FDA提交最終研究報告,這將完成FDA評估PF708治療等效性所需的信息包。

在歐盟方面,PF708通過生物類似藥監管途徑提交的申請文件已經被歐洲藥品管理局受理。

Forteo是禮來的一款骨質疏松癥藥物,于200211月底獲美國FDA批準,該藥適用于:有骨折高發風險的絕經后女性和男性患者骨質疏松癥的治療;有骨折高發風險的原發性或性腺機能減退男性骨質疏松患者的治療;有骨折高發風險的糖皮質激素導致的男性及女性骨質疏松癥的治療。在中國,Forteo(中文商品名:復泰奧)于20113月獲批上市。

值得一提的是,20184月,泰凌醫藥與Pfenex簽訂開發許可協議,獲得了PF708在中國大陸、中國香港、新加坡、馬來西亞、及泰國的商業運營獨家權益。

(信息來源:新浪醫藥)Top

 

研發進展

 

億騰從日本鹽野義制藥引進的蘆曲波帕片國內獲批臨床

1014日,CDE官網顯示日本鹽野義/億騰的蘆曲波帕片在國內獲批臨床,用于計劃接受手術的慢性肝病成人患者血小板減少癥的治療。

蘆曲波帕(Lusutrombopag)是一種口服的、小分子的人血小板生成素受體激動劑,誘發內源性血小板生成,已被批準在美國、歐盟和日本上市,作為常規藥物在臨床使用。

624日,鹽野義制藥宣布與億騰醫藥達成協議,授權引進血小板生成素受體激動劑蘆曲泊帕。根據協議條款,億騰醫藥將獲得Lusutrombopag在中國大陸、香港和澳門地區的獨家授權引進許可,而鹽野義將向億騰醫藥生產供應該產品,并在協議簽訂后獲得首付款,以及上市銷售后的里程碑付款。

(信息來源:生物谷)Top

 

I-Mab Biopharma 新型免疫療法得到批準在中國進行多發性骨髓瘤的臨床試驗

I-Mab Biopharma是一家總部位于中國和美國的臨床生物制藥公司,專門致力于發現和開發免疫腫瘤學和自身免疫性疾病中新型或高度分化的生物制劑,以及德國生物制藥公司MorphoSys AG近日宣布,I-Mab已獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)的研究性新藥(IND)許可。人類單克隆抗CD38抗體TJ202/MOR202用于治療多發性骨髓瘤(MM)的二三期臨床試驗將在中國大陸進行。I-Mab擁有TJ202/MOR202在中國,臺灣,香港和澳門的開發和商業化的專有權。

I-Mab目前正在臺灣對TJ202/MOR202進行兩項臨床試驗。二期研究于20193月啟動,旨在評估TJ202/MOR202作為三線治療對復發或難治性MM患者的療效和安全性。三期研究于20194月啟動,評估了TJ202/MOR202加來那度胺(LEN)和地塞米松(DEX)的組合與LENDEX的組合在復發性或難治性MM患者中的有效性和安全性前一種治療方法。根據快速投放市場的發展戰略,I-Mab現在將把這些試驗擴展到中國大陸。

TJ202/MOR202是一種使用MorphoSysHuCAL抗體技術研發生產的研究性人類單克隆抗體。該抗體針對多發性骨髓瘤細胞表面的CD38,該抗體已被表征為惡性漿細胞表面上最強烈和最均勻表達的抗原之一。根據其建議的作用方式,該抗體募集人體免疫系統的細胞,以通過抗體依賴性細胞毒性(ADCC)和抗體依賴性細胞吞噬作用(ADCP)殺死腫瘤。該抗體不涉及補體依賴性細胞毒性或CDCCDC是參與腫瘤細胞殺傷的另一種免疫機制。科學研究表明,抗CD38抗體在其他癌癥以及自身免疫性疾病中也可能具有治療潛力。根據MorphoSysI-Mab201711月簽署的許可協議,I-Mab擁有TJ202/MOR202在中國大陸,臺灣,香港和澳門的開發和商業化的專有權。

(信息來源:生物谷)Top

樊嘉院士團隊等在肝癌研究領域取得重大突破

復旦大學(中山醫院)肝癌研究所樊嘉院士等團隊借助大規模的蛋白質基因組平臺,以高質量的蛋白質組學技術為基礎,充分結合基因組和轉錄組學研究,首次實現了對乙肝相關肝癌的多組學、多層次、多維度的系統性分析,為更深入地探索肝癌發生發展機制及指導肝癌的個體化精準診療帶來了新希望。相關研究成果103日在線發表于國際頂級生物醫學期刊《細胞》。

肝癌是我國發病率第四位、死亡率第二位的惡性腫瘤,全球每年超過一半的新發和死亡肝癌病例發生在中國,約85%的肝癌患者具有乙肝病毒感染的背景。

樊嘉等通過與中科院上海藥物研究所周虎及中科院生物化學與細胞生物學研究所高大明研究組合作,利用159例手術切除的肝癌樣本,全面檢測和分析了基因突變譜、拷貝數變異、表達譜、蛋白質組及磷酸化蛋白質組,通過關聯分析與生物學實驗,全面解析了肝癌分子特征和發生發展的機制,揭示了我國肝癌突變譜與西方肝癌突變譜的不同之處,提示了基于中國人肝癌數據開展臨床轉化研究的必要性。

據樊嘉介紹,我國相當一部分乙肝患者曾接受過中醫藥治療,中藥的不當使用與肝癌的發生發展具有一定的相關性。本研究發現,35%的肝癌樣本中含有馬兜鈴酸誘導的基因突變“指紋”,同時,蛋白質組數據也檢測到了由馬兜鈴酸基因突變“指紋”編碼的變異蛋白,而且馬兜鈴酸的突變“指紋”與腫瘤突變負荷(TMB)增高和微環境免疫耐受顯著相關,提示了免疫治療對該類肝癌患者的潛在臨床價值。考慮到馬兜鈴酸的肝癌致癌作用,建議在臨床上應謹慎使用含有馬兜鈴酸的中草藥。研究人員還發現,肝癌mRNA表達和蛋白表達的相關性僅為0.54,約20%蛋白質對基因拷貝數變異產生了顯著的對沖效應,既對多組學數據之間的不一致提出了可能的解釋,又證明了多組學聯合分析的科學價值。肝臟是人體最主要的代謝器官,擔負著生物轉化、合成、解毒等重要功能,該研究系統地提示了代謝異常在肝癌發生發展中的重要作用,發現代謝相關蛋白質的變化是肝癌和非肝癌組織最大的差異,并與有/無“門靜脈癌栓”這一肝癌特殊的臨床特征密切相關。

這項研究表明肝癌患者可分為3個亞型,即代謝驅動型、微環境失調型和增殖驅動型,這3個亞型患者的臨床預后和潛在治療靶點顯著不同,而且該種分子分型的預后價值甚至超過了臨床上常用TNM分期,有望為肝癌的預后判斷、分子分型和個性化治療提供精準指導。

值得一提的是,該研究是國際首次對乙肝相關肝癌的大樣本全景式多層次分析,研究所產生的高質量大數據將為廣大肝癌臨床與基礎研究者提供支持,從而有力推動肝癌研究領域的發展。

樊嘉、高大明和中國科學院上海藥物研究所研究員周虎為本文共同通訊作者,中山醫院高強教授、董良慶博士、中國科學院上海藥物研究所朱洪文博士等為本文共同第一作者。本研究獲得了國家自然科學基金委、科技部、中科院先導計劃和上海市科委的大力資助。

據悉,中山醫院近一年多來與外院單位合作,連續2篇研究論文發表在《自然》雜志主刊上,最近發表的這篇《細胞》論文又是一項重大研究突破。

(信息來源:中國科學報)Top

 

中國科學家研制出微型“血栓探測器”

把一塊特殊的生物材料,制成僅有正常血管十分之一厚的柔性傳感器,將其貼在血管或心臟周圍,就可在體外設備清晰記錄血栓形成初期、中期和末期全身血壓的細微變化,精準確定血栓位置。

近日從南京理工大學獲悉,該校化工學院馮章啟教授課題組原創的這項技術取得階段性突破,并已完成動物臨床醫學評價,相關成果近日發表在《美國化學學會·納米》(ACS Nano)上。

心血管疾病是人類健康的主要威脅之一,對這類疾病進行預測與術后跟蹤,是臨床有效診療的關鍵。然而,目前各類分子篩查和影像學技術仍缺乏精準識別功能,馮章啟課題組的新技術就試圖破解這一難題。

據論文第一作者李通博士介紹,課題組長期研究生物電子材料與納米器件,此次他們采用一種厚度僅有200微米的高效柔性納米纖維材料,它能夠精確感受壓強變化,再以電壓形式表現出來。

同時,這種材料具有優異的穩定性、敏感性以及生物相容性,課題組用它設計制造了一種柔性植入式壓力傳感器,并在動物實驗中將傳感器植入到成年豬的外周血管和心臟部位,獲得了實時、精準的血壓變化信號。

“未來,這種柔性傳感器可以在心血管手術時植入病人體內,通過無線信號發射器,病人和醫護人員在手機端就能實時了解心血管系統的病變情況。”馮章啟說,此外,這種精準“壓力計”還可用于腦顱壓、腎臟壓、眼壓等領域。

(信息來源:新華社)Top

 

我國科學家發現了感知寒冷的新型受體

低溫會使生物體發生深刻的生理變化和行為反應。為了生存,有機體已經進化出精致的溫度感應系統來檢測低溫并做出反應。盡管進行了數十年的深入研究,人們對感知寒冷的分子機制知之甚少。到目前為止,只發現了一種感知冷的受體TRPM8,它以26℃的激活閾值感知涼爽的溫度。然而,動物和人類還能夠感知低于26℃的溫度,因此,必然存在能夠感知更低溫度的受體。但是那些感知寒冷的受體一直未被發現和確定。

在國家重點研發計劃“蛋白質機器與生命過程調控”重點專項的支持下,華中科技大學劉劍峰教授團隊與國外團隊合作發現了一種新型的能夠感知寒冷的受體。他們通過一種基于活動的秀麗隱桿線蟲的遺傳篩選體系,發現紅藻氨酸類谷氨酸受體同源物GLR-3是感知冷的受體,GLR-3的激活閾值低于20℃,這表明它主要感知寒冷而不是涼爽的溫度。他們還發現GLR-3具有進化保守性,例如來自斑馬魚、小鼠和人類的GLR-3同源蛋白GluK2同樣可以作為感知寒冷的受體起作用。已知的谷氨酸受體是一類主要在腦中表達的化學傳感受體,他們通過其谷氨酸門控離子通道的功能在中樞神經系統神經元之間傳遞化學信號。不同于已知的谷氨酸受體功能,GLR-3能夠在外周感覺神經元中感知冷,通過其G蛋白信號通路而不是谷氨酸門控離子通道的功能傳遞冷信號,信號到達中樞神經系統后觸發疼痛行為。

該研究確定了一種進化保守的感知寒冷的受體,創新性地發現了一種能夠在外周神經感知系統里起作用的中樞神經系統化學受體,該受體是自然界中極少數還沒有得到闡明的感知受體之一,將進一步推進寒冷感知領域的研究。研究成果201995日在《細胞》雜志在線發表。

(信息來源:科技部)Top

 

中國科學家研發出新型中流臨床精準用藥技術

近日從中科院合肥物質科學研究院獲悉,該院劉青松團隊在國際上首個利用病人自體癌細胞進行體外藥物敏感性檢測并指導肝癌臨床治療的驗證性實驗取得突破性進展,初步統計結果顯示,使用該技術治療的病人相比常規療法的病人,中位無疾病進展期延長了810個月。

中國國家癌癥中心2019年發布的最新數據顯示,中國肝癌年發病率為每10萬人中有2040人,占全球年新增肝癌患者的50%以上。目前肝癌臨床治療手段有限,尤其是中晚期肝癌患者一線標準治療方案少、客觀緩解率低、生存獲益有限,缺乏安全、有效、精準的臨床治療手段,不能滿足臨床需求。因此,在肝癌的術后輔助化療中,如何發揮現有指南內藥物的臨床治療價值尤為重要。

劉青松研究員表示:“每一個腫瘤都是獨特的,每個腫瘤在不同時期需要不同的用藥方案,因此,每一個病人都需要一個個體化精準用藥方案,基于病人個體癌癥細胞的精準用藥治療策略,將是提高藥物臨床治療效果的有效途徑之一。”他介紹,目前如何對癌癥進行有效治療仍然是世界性難題,一旦選擇的藥物失效,病人將會錯過寶貴的治療時機,從而失去生存希望。

針對肝癌臨床治療遇到的諸多困境,劉青松團隊在突破癌癥原代細胞體外擴增關鍵技術的基礎上,針對臨床需求開發出了基于癌癥病人自體細胞高通量體外藥物敏感性檢測方法的腫瘤臨床精準用藥技術,為臨床腫瘤患者特別是中晚期缺乏指南用藥指導的病人“吃什么藥”提供科學的決策指導,具有檢測藥物覆蓋率廣、有效率高、個體化強等優點。

據悉,該臨床實驗是國際上首個利用病人自體癌細胞進行體外藥物敏感性檢測并指導肝癌臨床治療的驗證性實驗。

(信息來源:光明日報)Top

 

中國科學家發現發熱伴血小板減少綜合征治療途徑

攻克致死率極高的發熱伴血小板減少綜合征取得重大進展,我國科研人員發現治療發熱伴血小板減少綜合征的有效途徑。

近期,中國科學院武漢病毒研究所(生物安全大科學研究中心)彭珂研究組與肖庚富研究組聯合中國軍事醫學科學院劉瑋研究團隊聯合攻關,發現鈣離子通道抑制劑貝尼地平等能夠在細胞水平顯著抑制發熱伴血小板減少綜合征病毒的入侵及病毒基因組的復制。

該聯合團隊對發熱伴血小板減少綜合征病人的臨床大數據開展了回溯性研究,首次揭示了硝苯地平可以抑制患者體內發熱伴血小板減少綜合征病毒的復制,病毒感染引起的病死率由19.7%降至3.6%

據肖庚富介紹,發熱伴血小板減少綜合征是近年來在我國新發,并流行于韓國、日本等東亞地區的病毒性傳染疾病。它由一種蜱傳新型布尼亞病毒,即發熱伴血小板減少綜合征病毒感染所引起。目前,尚無針對該病毒的預防性疫苗和特異性抗病毒藥物。

由于發熱伴血小板減少綜合征起病急,臨床病死率高達12%50%,且發病率呈現逐年上升的趨勢,其2017年被世界衛生組織列入急需研究的重點疾病清單,特異性抗病毒藥物的研發成為亟待解決的科學問題。

彭珂說,他們的研究為發熱伴血小板減少綜合征抗病毒藥物研發提供了重要的理論參考,也提示鈣離子通道抑制劑類藥物可能具有較為廣泛的抗病毒效應。目前,相關研究成果已在線發表于國際學術期刊《細胞研究》。

(信息來源:新華社)Top

 

 

 

運作管理

 

商戰策略

 

“4+7”品種多套價格體系并存,藥企如何應對?

轟轟烈烈的全國藥品集中采購招標落下了帷幕,只有少數企業以理想價中標,接下來企業將面對如何銷售的問題。

可能不少業內人士會想:“國家集中采購,劃定區域、劃定銷量,如同計劃經濟時代那樣統購統銷,還用企業自己操心嗎?”這種想法看似有道理,細想起來卻失之偏頗。且不說全國集中采購的投標本身就是醫藥營銷的一部分,就是中標后也不是萬事大吉,仍有許多問題需要解決,情況也相當復雜。

4+7”擴面后,同一品規3家中標,出現3個不同的中選價格,加上原來“4+7”中標價格,以及非“4+7”區域執行的價格,肯定會有多套價格體系并存,醫藥生產企業如何認清形勢?如何應對?

想要下好這盤大棋,必須從時間和空間兩個維度綜合考慮。

動態掌握市場策略

時間上要動態掌握中標產品在中標前、中標配送和下一輪招標各個時間段自己及競爭對手的市場策略,包括價格、成本、渠道、標外市場的銷售模式等等。這些因素相互影響和制約,往往牽一發而動全身。如某個產品中標前后的價格變化超過2/3,今后的銷售模式將會發生巨大變化,縮減銷售成本成為必然。銷售隊伍的裁撤更不是一蹴而就的,無論怎樣調整,必須考慮前后市場的銜接和后期銷量大幅增長的市場保障需要。

另外,對比“4+7”的前后市場,大幅度降價也不全都是“銷量上升、銷售金額下降”這一種結果,操作得當的話,也能在價格下降的同時讓銷量、銷售金額同時上升。如豪森藥業在福建的“4+7”品種奧氮平片(5mg*14片),就借此優勢實現雙增長,進入了福建藥品陽光聯合采購銷量排行榜,6月位列榜單第10名,8月上升到第6名。

沒中標的企業不應失去信心。短期看,待達到核定采購量之時就是進入市場之日;長期看,下一輪招標或動態不定期的中標也已可期,關鍵是在退出市場的同時要把過去的資源配置留給其它品種,爭取保存下東山再起的火種,更要避免潰敗式的逃跑。同時,要有動態發展的眼光,把資源用足用活,盡量把用藥的時間軸向后延伸。

企業既要把中標產品作為新市場同類產品的敲門磚,又要在協議期內做好產品教育、學術認同以期采購額滿后的連續使用。這樣做的另一個潛在作用是減弱非“4+7”同類產品的沖擊。因為中標產品只是把同一種藥品拒之門外,而沒有降價的同類適應癥的藥品憑借豐厚利潤以高學術、強推廣等手段虎視眈眈覬覦市場久矣。這也從另一個角度回答了“中標品種還做不做市場”的疑問。

下步競爭標外市場

如果說時間上還有回旋余地的話,那么空間上的競爭卻是短兵相接。同一個產品,質量相近,都通過了一致性評價,卻有著大相徑庭的售價,這里就有市場空間供大家想象。低價的以價格屠夫的姿態覬覦別人的市場;高價的以靈活的銷售方式想再分得一杯羹,下一步競爭的目標是標外市場。

所謂“標外市場”有兩個含義:一是國家集中采購核定采購額滿的他人的中標市場,其實還包括自己的;二是非醫保市場,即基層的、民營的等非主流市場。這種市場實際上有“4+7”前的大部分特點,因此,價格相對較高的產品在一定程度上有可能恢復傳統的銷售模式,價格低的只能采取普藥模式走商業渠道銷售了。

當然,在全國集中采購的大趨勢下,提前主動降價不失為“先下手為強”的首選。這在之前“4+7”的捉對廝殺中屢試不爽。例如揚子江為搶占恒瑞右美托咪定注射液的市場份額,在多個省主動執行“4+7”價格,逼著恒瑞在安徽、云南主動申請降低該產品價格,又降了10%左右。可以預見,非官方組織的價格戰與國家“4+7”模式的降價遙相呼應,會是今后的常態,企業要做好充分的心理準備。

銷售控制張馳有度

當然,有的企業卻有如釋重負的感覺,這就是目前唯一通過一致性評價而外資競品降價意愿不強甚至放棄投標的品種,沒有競爭自然一枝獨秀,獨占市場份額。

在空間上還有另一層考量,那就是銷售的控制。自己的標內市場是主場必須也可能發揮好主動作用。雖然是國家采購,但仍有供貨渠道的部署和銷售商品伙伴的選擇問題。企業要充分利用中標產品的吸引力和競爭力,借機調整優化商業布局,把其它產品捆綁打包銷售,全方位增加銷量,擴大利潤增長點;在與商業公司的合作上“以我為主”,把握產品流向,中標產品滲透到終端,其它產品至少跟蹤到二級市場。最終達到這樣一個理想狀態:把商業公司變成單純的商品流通渠道,自己把握銷售主動權。

標外市場則要反其道而行之,張弛有度,適當放松市場的管控力度,以極具競爭力的價格和政策讓自然走貨水銀瀉地般地滲透到市場的各個角落。國家集中采購的品種里價格利潤高的可加強市場推廣和流向控制,避免竄貨擾亂其它地區的市場;而低價產品因為沒有價格差失去了竄貨的動力,一定程度上可“聽之任之”,用市場自身規律自然蠶食競爭對手的市場份額。

(信息來源:醫藥經濟報)Top

 

 

 

市場分析

 

藥材藥源

 

國內外雙特異性抗體產業發展現狀及趨勢

隨著抗體藥物研發技術的飛速發展,新型抗體藥物種類——雙特異性抗體也迎來研發熱潮。截至目前,全球已有超過30個不同的技術平臺可用于設計、開發雙特異性抗體,設計的雙抗分子結構超過60種,有3個雙特異性抗體已獲批上市。本文聚焦雙抗發展歷程、國內外代表性雙抗藥物結構與技術平臺。

一、雙特異性抗體概述

雙特異性抗體(BsAb,簡稱雙抗),其擁有兩個不同的抗原結合位點,可以同時和兩個靶抗原或一個抗原兩個不同表位點結合,在發揮抗體靶向性的同時,另外介導一種特殊功能的作用。

根據雙抗的結構可以將其分為IgG類亞型(結構類似普通抗體)和非IgG類亞型(一般無Fc結構,體積小于普通抗體)兩種,各類別下都具有多種不同的結構形式,其結構代表組成和對應特點如圖2所示。目前通過基因工程可以得到超過60種形式的雙抗,研究人員可以根據產物要求來調整結構的大小、化合價、靈活性、半衰期和體內分布。

與普通抗體相比,雙抗具有特異性高、靶向性強、產量高、穩定性好、用量少、毒副作用少的優點,在腫瘤的臨床治療意義重大。

二、雙抗發展歷程

雙抗發展歷經初始期、突破期與快速發展期三個階段,形成了從概念提出到臨床試驗乃至臨床應用的發展路徑。

1.雙抗發展初始期:從概念走向臨床試驗

雙特異性抗體雙靶向的特點(指能同時特異性靶向兩個抗原或一個抗原的兩個不同表位)使其具有巨大的治療前景。早在1960年,就有科學家提出雙特異性抗體的概念。1970-1980年間,隨著雜交瘤等技術的發明改進,科學家得以制備出不同結構的雙抗分子。隨后的30年,不同結構的雙抗分子被不斷設計出,并逐漸走向臨床試驗。

2.雙抗發展突破期:超越時代的首款雙特異抗體

2009年,歐盟批準了第一個治療性雙特異性抗體——Catumaxomab(靶向CD3EpCAM),其結構為三功能雙特異性抗體(Triomab),用于治療癌性腹水。

Catumaxomab臨床開發的2000年初期,免疫療法的概念尚未成熟,很多人無法相信腫瘤免疫療法擁有較好的治療效果,這使得Catumaxomab的臨床開發受到了時代認識所限。同時,出于對研發成本、速度的考慮,該產品在臨床開發時未選擇治本的腹腔轉移癌適應癥,而是選擇了腹水消退,腹水消退的適應性使得許多醫生將其定位為副作用明顯的輔助性用藥,這很大程度上也為后來Catumaxomab的銷量不佳埋下伏筆。

2009年,Catumaxomab獲批上市,由于其所有權公司費森尤斯的戰略轉型,使公司未針對該產品建立專業的銷售團隊,也未對該創新性產品制定合理的價格和營銷方案,更未充分將藥物對延長病人生存期的療效作為主要亮點推廣,這直接導致了此藥在商業上的慘敗。2009年,Catumaxomab銷售額僅為166萬美元、201020112012年分別為332443454萬美元,慘淡的銷售數據使Catumaxomab2017年暫時退出市場。

3.雙抗發展快速期:快速審批加速雙特異抗體上市

2014年,FDA快速批準了第二個雙特異性抗體藥物Blinatumomab(靶向CD3CD19),它也是第一個獲批的靶點為CD19的藥物。Blinatumomab用于治療急性B淋巴細胞白血病,其較好的臨床結果重新激起了業內對雙特異性抗體的興趣和投資。2016年該藥銷售額為8500萬美元,2017年達到1.75億美元,較其前輩Catumaxomab有顯著增長。

除了癌癥,炎癥性疾病也一直是雙特異性抗體臨床開發的重點。201711月,FDA快速批準了第三個雙特異性抗體Emicizumab(靶向凝血因子X和因子IXa),血友病成了雙特異性抗體首個獲批的非癌癥適應癥。

目前,很多團隊也在探索雙特異性抗體在其它疾病領域的治療潛力,如糖尿病、HIV感染、其它病毒和細菌感染、阿爾茨海默癥、骨質疏松癥等。

三、國內外雙抗研發主要公司及其技術平臺

與通常意義上的抗體分子不同,雙特異性抗體在自然狀態下并不存在,需要通過重組DNA或細胞融合技術人工制備實現。因此,雙抗的分子結構設計是非常重要的關鍵點,即雙抗的技術平臺是雙抗技術核心。

目前全球正在使用的技術平臺超過30個,根據臨床試驗統計,目前應用最多的技術平臺是BiTETriomab。此外,臨床上應用較多且具發展潛力的技術平臺還包括TandAbDARTNanobodyCrossmab等。

根據雙抗治療作用機制,可將這些技術平臺大致可以分為3類:

1)免疫細胞的招募和激活:表現為雙抗靶向腫瘤細胞表面抗原的同時識別T細胞或NK細胞表面受體將免疫細胞招募到腫瘤細胞附近誘導免疫反應,如Triomab(Removab)BiTE (Blincyto)DARTTandAb等。

2)受體共刺激或抑制:利用雙抗拮抗2種或多種信號傳導配體,避免逃逸機制從而改善治療效果,如DVD-IgDAF2-in1-IgGTv-IgGsCrossmab等。

3)促進蛋白復合物形成:比如羅氏的Emicizumab可同時結合凝血級聯酶促反應中的凝血因子IXa和凝血因子X,橋連FIXaFX,促進FXa的產生,產生凝血反應。

國內部分企業也在積極布局雙抗業務,代表性技術平臺有5個,包括鍵能隆的iTAB、天演藥業的動態精準抗體技術DPL、友芝友的Ybody、康寧杰瑞的CRIB以及岸邁生物的FIT-lg。其中,岸邁生物的FIT-lg平臺也通過技術授權的方式被信達生物使用,其創始人吳辰冰也是雅培DVD-IgG技術平臺的發明人。

四、小結

雙特異性抗體是抗體藥物領域較新的一個概念,被視為治療腫瘤的第二代抗體療法。隨著抗體藥物研發技術的飛速發展,新型抗體藥物種類——雙特異性抗體也迎來研發熱潮。

截至目前,全球已有超過30個不同的技術平臺可用于設計、開發雙特異性抗體,設計的雙抗分子結構超過60種,有3個雙特異性抗體已獲批上市。在經歷了從概念到臨床試驗,超前設計受時代所限,到如今多個雙抗獲得快速審批,國內外多家企業正加速雙抗藥物的研發進程,持續的熱情將快速推動國內外雙抗行業發展。

(信息來源:火石創造)Top

(2019/10/18 13:28:53      閱讀618次)

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